美国FDA今年批准地夫可特(商品名Emflaza)用于5岁以上DMD患者。地夫可特是一个很老的糖皮质激素药物,并不是新药。只是根据临床治疗研究,新增加了治疗DMD的适应症。地夫可特和强的松在改善运动功能方面是等效的。在治疗的第一年,强的松比地夫可特更与体重增加相关,然而,地夫可特可能产生白内障的风险更大。
其实与其他激素一样,地夫可特同样可以出现许多副作用,例如:脸浮肿,体重增加,食欲增加,上呼吸道感染,咳嗽,日间尿频,多毛症,向心性肥胖,高血糖等。
在治疗DMD中,地夫可特推荐的剂量为:0.9mg/kg/天,每天1次。长时间使用激素,不能突然停药,否则可能出现肾上腺皮质功能不全。
——转载自《肌营养不良诊治交流平台》
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